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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

加强生态修复 守护黄河湿地******

　　河南黄河湿地国家级自然保护区三门峡管理处——

　　加强生态修复 守护黄河湿地(新时代新征程新伟业)

　　扑棱棱，两只大天鹅展开白翅，踏水起飞。一名摄影者翻越围栏近拍大天鹅，正在黄河边巡护的李丰波上前阻止。

　　“如今，这里湿地生态环境持续向好，每年来三门峡越冬的大天鹅有上万只。”河南黄河湿地国家级自然保护区三门峡管理处保护科科长李丰波告诉记者。

　　河南黄河湿地国家级自然保护区三门峡段，东西长205公里，总面积2.85万公顷，是我国候鸟基本迁徙地、觅食地、越冬地。保护区三门峡管理处，承担所辖湿地的野生动物巡护救护、湿地生态修复治理、疫源疫病监测和大天鹅研究等工作。

　　“党的二十大报告提出‘推行草原森林河流湖泊湿地休养生息’，我们深感责任重大。”三门峡管理处党支部书记张艺凡说，“我们将以习近平生态文明思想为根本遵循和行动指南，保护野生动物，守护黄河湿地，推进湿地保护事业高质量发展。”

　　巡护救护野生动物，保护生物多样性

　　下午3点，李丰波来到距三门峡市区30公里的后地村黄河滩区“天鹅湾”，成群的大天鹅聚集于此，觅食、休憩、飞翔。

　　拿起望远镜，观察有没有大天鹅落单、受伤；打开手机拍照，上报新发现的野生动物，李丰波的工作很充实。1小时后，他开始统计大天鹅数量。“以20只为1个单位计算，汇总其他巡护员的数据，再通过监控视频截屏核对。”李丰波指着不远处的监控器说。近两年，管理处共设置18个监控点，实现半径3公里24小时监测。

　　“3700只，这是‘天鹅湾’实时的大天鹅数量。”李丰波说，与往年同期相比，数量增加了。

　　返回管理处野生动物救护监测中心，李丰波拉上同事崔源，一同观察救助的大天鹅。2020年底，该中心成立，承担全市野生动物的救护、监测、收容、放生工作。

　　院内的一间屋子是大天鹅收容处，两只大天鹅在水池里悠闲地游来游去。

　　“两天前，我们接到求助电话：一只大天鹅落到陕州区张茅乡的村民院中。”负责野生动物救护的崔源驱车前往，将其带回救护监测中心。

　　崔源对大天鹅进行了检查，发现没有外伤，鼻腔中有黏液。他给大天鹅服用药物，补充了葡萄糖。两小时后，大天鹅逐渐恢复。“观察一周，如果康复就放归自然。”崔源说。

　　被救护的野生动物，不只有大天鹅。救护监测中心成立后，已累计救助雕鸮、红腹锦鸡、长耳鸮、豹猫等野生动物100多只。如今，在黄河湿地保护区三门峡段，分布有野生动物1066种、昆虫582种、鱼类84种、脊椎动物486种、野生植物1121种。鸟类从2003年保护区设立前的175种，增加到目前的315种，其中包括黑鹳、大鸨、中华秋沙鸭等9种国家一级保护动物，大天鹅、疣鼻天鹅、灰鹤等34种国家二级保护动物。

　　“贯彻落实党的二十大精神，我们将秉持人与自然和谐共生理念，健全巡护救护制度，加大野生动物保护力度，保护黄河湿地生物多样性。”崔源表示。

　　加强生态修复治理，建设大美湿地

　　曾经，为叩开高秋建养驴场的大门，杨战锋没少犯难。“今天再敲门，一敲就开。”三门峡管理处副主任杨战锋说着，见高秋建迎了出来。

　　年过60岁的高秋建，住在三门峡市城乡一体化示范区禹王路街道官庄村，从事养殖业10多年。2021年9月，河南省林业局发布沿黄河湿地自然保护区鱼塘畜禽养殖整改意见，要求核心区、缓冲区停止养殖，拆除养殖设施；对实验区畜禽养殖，无法清退的，签订多方共管协议，杜绝畜禽粪便污染。

　　高秋建的养驴场位于实验区。起初，杨战锋与三门峡市城乡一体化示范区农业农村局林业科负责人找上门时，高秋建直犯嘀咕：“怕协议签了，养殖场还要拆除。”经过反复解释，高秋建同意签约：占地3亩，养驴100头，不扩大规模，及时清理养殖场粪便，防止渗漏污染。

　　“今天，我们来看看履约情况。”杨战锋说。

　　高秋建赶忙把杨战锋拉到驴舍，“驴粪干燥，周边村民拉到地里当肥料，没有随意堆放。”

　　“养驴没超100头。”杨战锋转了一圈，没发现违约之处。

　　按照要求，三门峡管理处排查出黄河湿地畜禽养殖场13家，均位于保护区的实验区，全部签订保护协议；排查出黄河湿地内果树面积1.3万余亩，涉及农户1551户，全部完成整改并签订规范种植协议。

　　加强生态修复治理，建设大美湿地，三门峡管理处将责任扛在肩上。

　　杨战锋和工作专班，来到陕州区大营镇桥头村黄河滩区。“千亩莲塘”边一派忙碌景象，车辆吊起一棵棵红枫树放入土坑，施工人员培土、踩实，支起防护架。

　　计划种植红枫树700棵，已种植100多棵……杨战锋走进现场了解进度。这里原是一片鱼塘，违规建有农家乐。管理处督促属地于2019年6月底前完成设施拆除，贯通鱼塘水系。2022年3月，陕州区争取到700多万元资金，开展植树种草，实施提升改造，目前已加固坝堤3000多米，种植荷花20多万株。

　　“过去几年间，我们督促整改保护区内132个问题，促进了黄河湿地保护。”杨战锋说。

　　这些年，三门峡市持续开展黄河湿地保护区生态修复，清理餐饮船、捕捞船463艘，清理违规企业24家，实施生态修复185.5万平方米。

　　监测防控疫源疫病，开展大天鹅迁徙科学研究

　　挎上样本采集盒，三门峡管理处野生动物疫源疫病监测站站长侯长江轻轻走向黄河滩，“每个月取样，最怕惊动大天鹅。”

　　在距离大天鹅100多米处，侯长江找到大天鹅排泄物，取出棉签棒取样，随后放入采样管。

　　三门峡管理处自2005年成立以来，持续开展重点物种监测和生物研究项目，防控大天鹅疫源疫病。

　　回到野生动物救护监测中心，侯长江打开超低温冰箱，放入所采样本，“冷冻后，将送往专业的检测机构，作为大天鹅疫源疫病研究的第一手材料。”

　　2020年冬天，巡护员发现多只大天鹅死亡。管理处第一时间取样送检，启动应急处置机制，规范收容救护，并对大天鹅栖息重点区域周边实施消毒。自2021年3月至今，未再发现异常情况。

　　储存了样本，侯长江来到收容处，为之前救助的大天鹅安装卫星信号追踪器，并给大天鹅戴上环形标志。他拿出手机，屏幕上显示大天鹅飞行轨迹监测系统。

　　“有了这套系统，佩戴有卫星信号追踪器的大天鹅从哪里飞来、经过哪里、飞行高度、活动量、停留点位的经纬度，都一清二楚。”侯长江说，通过研究大天鹅迁徙轨迹，发现到三门峡过冬的大天鹅主要来自蒙古国、我国的内蒙古和新疆；每年第一批飞来过冬的大天鹅，到达三门峡的时间通常在农历九月十五前后。

　　2022年2月，三门峡市有关部门给24只大天鹅安装了卫星信号追踪器。目前，12只已经返回三门峡，另有12只正在返回途中。

　　在黄河滩区，侯长江放飞了装有卫星信号追踪器的大天鹅。5分钟后，飞行轨迹监测系统显示大天鹅飞到湿地旁边的麦地。2020年，三门峡管理处组织实施黄河滩区土地平整，在“天鹅湾”周围种植了600亩小麦，作为大天鹅的食源地，并通过观察饮食研究大天鹅的生活习性。

　　“到三门峡的大天鹅，从几十只增加到1.5万只，说明这里的黄河湿地生态变好。接下来，我们要进一步研究大天鹅对栖息地的要求，更好保护三门峡的黄河湿地。”张艺凡说。(人民日报 本报记者 马跃峰 王 者)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）